L’intervento agevolativo PON Impresa e Competitività 2014-2020 a favore dei progetti di R&S nei settori applicativi della Strategia Nazionale di Specializzazione intelligente è finalizzato alla realizzazione di nuovi prodotti, processi o servizi, o al notevole miglioramento di quelli esistenti, per sostenere la valorizzazione economica dell’innovazione sull’intero territorio nazionale, attraverso la sperimentazione e l’adozione di soluzioni innovative di alto profilo e, inoltre, per sviluppare proficue collaborazioni tra imprese, Centri di ricerca e Organismi di ricerca.
Sulla base di questi presupposti l’azienda Dompé farmaceutici S.p.a. ha costituito un partenariato insieme ad un Ente di Ricerca, Fondazione Telethon, eccellenza per la ricerca sulle malattie rare o spesso trascurate dai grandi investimenti industriali, e alla PMI Axxam S.p.a., utilizzando l’intervento agevolativo per svolgere, in maniera congiunta, il programma di ricerca e sviluppo “FARMIDIAB” Patologie metaboliche ad elevato e insoddisfatto bisogno di cura e loro complicanze: Ricerca e Sviluppo di nuovi approcci farmacologici e target innovativi.
L’obiettivo del progetto era finalizzato alla selezione di un nuovo candidato clinico, potenziale nuovo farmaco per il trattamento di patologie metaboliche ad elevato bisogno di cura insoddisfatto con l’obiettivo di contribuire al miglioramento della salute e del benessere della popolazione. In particolare, il progetto si è focalizzato sullo sviluppo di un nuovo prodotto per la cura del diabete di Tipo 1* (T1D) all’esordio e, allo stesso tempo, ha avviato studi per valutare nuove strategie per il trattamento di patologie correlate quali la nefropatia diabetica, seria complicanza del T1D.
Il bando ha creato l’occasione di indirizzare le competenze e le attività di ogni partner su un progetto comune, organizzando in modo fattivo e condiviso la collaborazione, puntando a creare nuove sinergie e a rafforzare quelle già esistenti per sviluppare nuove competenze e accrescere la conoscenza scientifica e clinica.
In particolare, le varie competenze dei partners sono state messe a servizio del progetto e dei suoi obiettivi, ciascuno in base alle specifiche caratteristiche. Dompé (Grande Impresa) ha condotto gli studi preclinici e clinici fino alla Prova di Concetto nell’uomo del candidato clinico in una indicazione che è stata selezionata anche sulla base delle opportunità di sviluppo industriale futuro del prodotto. Inoltre, Dompé ha messo a disposizione del partenariato il proprio expertise nel campo della piattaforma tecnologica proprietaria per il disegno razionale, screening di nuove classi chimiche dirette contro specifici bersagli molecolari, finalizzato alla selezione di nuovi candidati preclinici per il trattamento di patologie metaboliche correlate al T1D.
La Fondazione Telethon ha partecipato attraverso il Centro di Ricerca Tigem, mettendo in campo la sua esperienza e competenza nello sviluppo di saggi cellulari per l’identificazione di nuove molecole attive sui processi chiave della degradazione cellulare che sono coinvolti nell’insorgenza e a progressione di patologie metaboliche come diabete e la cui comprensione è fondamentale per l’avanzamento della ricerca. Axxam vanta una lunga esperienza nella creazione di piattaforme di saggi cellulari e funzionali, utilizzati per l’identificazione e la caratterizzazione dei nuovi potenziali farmaci, diretti alla caratterizzazione dell’attività biologica di nuove classi chimiche di molecole e allo studio dei meccanismi biologici alla base dell’insorgenza di varie patologie metaboliche.
Grazie alla opportunità di lavorare in maniera congiunta e coordinata, mettendo a fattor comune ciascuno le proprie competenze, come previsto dal bando, il progetto ha raggiunto gli obiettivi fissati. Inoltre il network ha aumentato la massa critica permettendo l’esecuzione di tutte le attività in modo sinergico per raggiungere in tempo più ridotti e in modo più efficiente i risultati prefissati. Infatti il candidato è stato portato con successo in sviluppo clinico e le ipotesi di lavoro si sono rivelate corrette tanto che lo studio di Fase 2 “Prova di concetto” nel paziente si è concluso con successo e l’azienda è attualmente impegnata nelle successive fasi di sviluppo attraverso 3 studi clinici internazionali nell’indicazione T1D molto ampi su varie fasce di popolazione che sperabilmente condurranno alla definitiva validazione dell’approccio e alla registrazione del farmaco nei prossimi 4-5 anni, completando così quel percorso «dalla scoperta al mercato» che è il vero obiettivo delle attività di ricerca in campo farmaceutico.
Da rilevare che lo strumento ha fornito, oltre al supporto economico necessario per condurre il piano sperimentale previsto, anche la possibilità di operare nelle regioni meno sviluppate e anche, per Dompé, nelle regioni in transizione, in modo da sostenere e valorizzare il network e la ricerca anche in tali aree che di solito sono meno sviluppate e quindi favorire le ricadute occupazionali nel territorio. Tigem vanta un centro ricerche prestigioso e consolidato in Campania, Dompé ed Axxam hanno consolidato e potenziato, anche grazie a questo strumento, la presenza in Campania dove sono già operativi con i laboratori di ricerca presso il CNR da diversi anni, grazie all’inserimento in organico di nuovi ricercatori specializzati e la conferma di altri provvisti di contratto a progetto necessari per la buona esecuzione del piano sperimentale e per le attività che si sono poi sviluppate di seguito.
* Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune, in cui il sistema immunitario della persona colpita aggredisce e distrugge le cellule del pancreas responsabili della produzione di insulina (cellule beta). Insorge in genere durante l'infanzia o l'adolescenza e più raramente in età adulta.